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- AAV基因治疗最佳载体基因治疗是指将外源基因引入靶细胞，纠正或补偿基因缺陷或异常引起的疾病，以达到治疗目的。这种策略对治疗许多疾病有很大的潜力，这种策略对治疗许多疾病有很大的潜力，包括癌症、神经退行性疾病和心血管疾病。腺相关病毒（AAV）因其良好的安全性、靶向性及转染率，已成为基因治疗领域最重要的基因载体之一。2012年，AAV1载体编码的脂蛋白脂肪酶成为欧盟批准的首个用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症的基因治疗产物(Glybera)。5年后，另一种AAV介导的基因治疗药物(Luxturna)随后获准在美国上市。基于AAV9的基因疗(Zolgensma)也被用于治疗脊髓性肌肉萎缩。AAV能感染多种细
- 2023-12-23 16:50:01